·VX-880有或许经过康复胰岛细胞功用，包含葡萄糖反响性胰岛素发生，康复机体调理葡萄糖水平的才能，其经过肝门静脉输注给药，需求长时刻免疫抑制医治以维护输入的胰岛细胞免受免疫排挤。

  当地时刻2024年6月24日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制药，发布了干细胞疗法VX-880的1/2期临床实验的新数据：在承受单次全剂量VX-880输注后90天内，一切1型糖尿病（T1D）患者均显现出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反响的胰岛素生成。在最终一次随访时，12名患者中有11名削减或不会再运用外源性胰岛素。

  VX-880是一种研讨性干细胞衍生的全分解胰岛细胞疗法，用来医治伴有低血糖感知受损（impaired hypoglycemic awareness）和严峻低血糖的1型糖尿病患者。VX-880有或许经过康复胰岛细胞功用，包含葡萄糖反响性胰岛素发生，康复机体调理葡萄糖水平的才能，其经过肝门静脉输注给药，需求长时刻免疫抑制医治以维护输入的胰岛细胞免受免疫排挤。据悉，VX-880已取得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的再生医学先进疗法（RMAT）确定和快速通道资历。

  糖尿病可大致分为1型糖尿病（T1D）、2型糖尿病（T2D）、 妊娠期糖尿病等类型。其间，1型糖尿病是一种本身免疫性疾病，因为免疫系统过错地进犯胰岛β细胞，导致胰岛素排泄缺乏，机体无法保持正常的血糖水平。1型糖尿病患者有必要长时刻打针胰岛素并合作血糖监控，但每天打针胰岛素不只会给患者带来极大的苦楚，还或许会导致低血糖、癫痫和昏倒等并发症，严峻的或许还会导致逝世。

  《柳叶刀》多个方面数据显现，全球现在有5.29亿糖尿病患者，估计到2050年，这一数字将增加至13亿。

  据Vertex公告，VX-880的1/2期临床实验是一项序贯、多部分的临床实验，分为A、B、C三部分，开端入组17名患者，现在已有14名患者承受专业的医治，此次发布的是实验B和C部分的12名患者的数据。

  在实验刚开端时，参加研讨的一切患者都有检测不到的空腹C肽（内源性胰岛素排泄的标志物），挑选前一年有复发性严峻低血糖病史，均匀每天需求打针39.3单位的胰岛素。在全剂量单次输注VX-880后，一切12名患者在第90天都表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反响性胰岛素的发生。

  最近一次就诊时，一切患者的血糖操控都得到了改进，并在接连血糖监测中达到了HbA1c（糖化血红蛋白，HbA1c超越6.5%一般被确诊为糖尿病）低于7%和时刻范围内高于70%的方针。简直一切参加者（12人中的11人）在最终一次就诊时都削减或不会再运用外源性胰岛素。一切患者在随访期间（从第90天开端）都没再次出现严峻低血糖。有3名患者随访时刻至少一年，均没再次出现严峻低血糖，而且HbA1c7%，完成胰岛素独立。

  安全性方面，Vertex称，VX-880 一般耐受性杰出。大多数不良事情（AEs）为轻度或中度，没有与VX-880医治相关的严峻不良事情。此前曾有2名患者逝世，均与VX-880医治无关。其安全性与研讨中运用的免疫抑制方案、输注程序和长时刻糖尿病的并发症根本共同。

  当地时刻2023年6月24日，Vertex发布了该实验的部分成果，在A和B部分的6名患者中，两名1型糖尿病患者不再需求打针胰岛素，而且疾病的生物标志物显着削减。（详见汹涌科技报导：《两名患者脱节胰岛素医治，干细胞疗法能治好糖尿病吗？》）Vertex表明，此次实验成果与从前陈述的阳性成果共同，并意味着该疗法的革新潜力加强。依据迄今为止的活跃数据，Vertex方案将患者人数扩大到约37位。